Cùng dùng kiến thức gene, nhưng tác động ở nơi khác nhau
Có thể đưa thông tin tạo protein vào dòng vi sinh vật, nuôi trong điều kiện được kiểm soát để thu sản phẩm. **Insulin người sản xuất bằng DNA tái tổ hợp** là một ví dụ; protein sau sản xuất cần được tinh sạch, kiểm tra và tạo thành thuốc phù hợp. Đây không phải việc cho người bệnh dùng trực tiếp vi khuẩn.
**Liệu pháp gene** tác động vào thông tin di truyền trong tế bào nhằm điều trị bệnh. Một hướng là bổ sung bản sao gene có chức năng để tế bào tạo sản phẩm cần thiết. Những hướng khác có thể chỉnh sửa DNA. Thể truyền có thể hỗ trợ đưa vật liệu vào tế bào, nhưng không phải mọi cách đều dùng virus.
| Hướng ứng dụng | Nơi thực hiện biến đổi chính trong mô hình |
| --- | --- |
| Sản xuất protein làm thuốc | Dòng tế bào dùng để sản xuất |
| Liệu pháp gene | Tế bào được nhắm tới để điều trị |
Liệu pháp gene không đơn giản là thay ngay gene bệnh trong mọi tế bào, cũng không bảo đảm chữa được mọi bệnh di truyền. Việc lựa chọn và sử dụng thuộc cơ sở chuyên môn; bài học không hướng dẫn tự điều trị.
Xác định thứ được đưa vào cơ thể
Quy trình A dùng dòng tế bào đã biến đổi để tạo insulin, sau đó tinh sạch và dùng **protein** làm thuốc. Quy trình B giả định đưa một bản sao gene có chức năng vào tế bào đích để tế bào tạo sản phẩm cần thiết.
A minh họa sản xuất thuốc sinh học; B minh họa một ý tưởng liệu pháp gene. Chỉ vì A tạo insulin bằng DNA tái tổ hợp không có nghĩa DNA của người dùng thuốc đã được sửa.
Bài luyện
Dòng vi sinh vật được biến đổi để sản xuất insulin, protein được tinh sạch làm thuốc. Mô tả này trực tiếp thuộc hướng nào?
Đúng: tế bào sản xuất tạo protein để thu làm thuốc.
Không có bước chỉnh sửa DNA người dùng trong mô tả.
Không có hoạt động đối chiếu danh tính.
Đó là hướng chọn giống khác, không phải quy trình insulin.
Lời giải
Dòng vi sinh vật đóng vai trò sản xuất protein. Sản phẩm thu được là insulin đã tinh sạch làm thuốc, khác thao tác gene trực tiếp trong tế bào đích của người bệnh. Chọn A.
Bài luyện
Một mô hình đưa bản sao gene có chức năng vào tế bào đích nhằm bổ sung sản phẩm thiếu. Nhận xét nào đúng?
Mô hình nêu tác động gene để điều trị, không chỉ định danh.
Vật liệu gene được đưa vào tế bào đích, khác chỉ sản xuất protein bên ngoài.
Đề chỉ nhắm tế bào đích và bổ sung một bản sao, không phải mọi gene.
Đúng: đây là ý tưởng bổ sung gene có chức năng.
Lời giải
Bổ sung bản sao gene để tế bào tạo sản phẩm cần thiết là một hướng liệu pháp gene. Mô hình không chứng minh mọi tế bào được sửa hoặc hiệu quả điều trị cho mọi bệnh. Chọn D.